Ожидается, что процесс утверждения для передовой терапии, такой как клеточная и генная терапия, будет оптимизирован
В последние годы передовая терапия, такая как клеточная и генная терапия (CGT), показали большой потенциал при лечении редких заболеваний и рака, но сложность и трудоемкий процесс одобрения стали ключевыми факторами, которые ограничивают их быстрое реализацию. Согласно анализу горячих тем по всей сети за последние 10 дней, регуляторы во многих странах активно изучают и оптимизируют пути одобрения для ускорения запуска инновационных методов лечения. Следующие являются структурированными данными и подробным содержанием:
| Горячие темы | Внимание (индекс) | Ключевой контент |
|---|---|---|
| FDA ускоряет одобрение терапии CGT | 95 | US FDA намеревается упростить требования к клиническому одобрению для продуктов генной терапии и сократить цикл обзора. |
| Китай NMPA News | 88 | Национальное управление медицинскими продуктами (NMPA) выпустило «технические принципы руководства для неклинических исследований продуктов генной терапии» для прояснения требований стандартизации. |
| Новые правила ЕС EMA | 82 | Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) планирует пилотировать модель «одобрения на категории», позволяя представить данные поэтапно. |
| Корпоративные случаи сотрудничества | 78 | Pfizer и Biontech объявили о сотрудничестве по разработке терапии редактированием генов следующего поколения, сосредоточив внимание на повышении эффективности одобрения. |
Основное направление оптимизации процесса одобрения
1Гибкость клинических данных: Регуляторы, как правило, принимают альтернативные конечные точки или реальные данные (RWD), чтобы уменьшить много времени традиционных клинических испытаний. Например, генная терапия FDA для некоторых редких заболеваний позволяет ускорить одобрение небольших когортных исследований.
2Механизм обзора Rolling: EMA и NMPA предлагают модель подачи данных поэтапно. Компании могут представлять неклинические и клинические данные партии во время процесса НИОКР, чтобы избежать узких мест в централизованном обзоре.
3Стандартизация технического руководства: Руководящие документы, недавно опубликованные China NMPA, прояснили требования к контролю качества и неклинической оценке продуктов генной терапии, предоставляя компаниям четкие пути.
Влияние отрасли и проблемы
Оптимизация процесса утверждения значительно снизит расходы на НИОКР и время предприятий, но также столкнется с следующими проблемами:
| Вызов тип | Конкретная производительность |
|---|---|
| Целостность данных | Одобрение проката может увеличить риск несоответствия данных, и требуется поэтапная проверка. |
| Нормативная координация | Различия в стандартах по странам могут привести к сложности многоцентровых клинических испытаний в разных странах. |
| Этическое противоречие | Долгосрочная безопасность технологии редактирования генов по-прежнему нуждается в дополнительных доказательствах для ее поддержки. |
Будущий перспективы
Ожидается, что с постоянным сотрудничеством глобальных регулирующих органов поле CGT приведут к значительному повышению эффективности одобрения с 2024 по 2025 год. Предприятия необходимо заранее планировать адаптивную конструкцию клинических испытаний и активно участвовать в политических обсуждениях, чтобы воспользоваться рыночными возможностями.
Эта статья составлена на основе публичных данных и предназначена только для справки. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, обратитесь к официальным документам или промышленным белым документам различных национальных администраций медицинских продуктов.
Проверьте детали
Проверьте детали
ru
